越来越多的人谈论基因治疗的不可思议的可能性。 这种相对较新的技术被巴黎医生用于患有先天性镰状细胞性贫血的男孩。 《新英格兰医学杂志》杂志报道了专家的成功。
该手术是在 15 个月前对一名患有镰状细胞性贫血的 13 岁男孩进行的。 由于这种疾病，他的脾脏被切除，两个髋关节都换成了人造关节。 他每个月都要接受输血。
镰状细胞性贫血是一种遗传病。 有缺陷的基因将红细胞（红细胞）的形状从圆形变成镰刀，使它们粘在一起并在血液中循环，从而对内部器官和组织造成损害并使其氧化。 这会导致疼痛和过早死亡，为了挽救生命，频繁输血也是必要的。
巴黎的 Hôpital Necker Enfants Malades 消除了这个男孩的遗传缺陷，首先是完全破坏了他产生这些缺陷的骨髓。 然后他们用男孩的干细胞重建了它，但之前在实验室对它们进行了基因改造。 这个过程涉及在病毒的帮助下将正确的基因引入它们。 骨髓已经再生，可以产生正常的红细胞。
研究负责人，教授。 Philippe Leboulch 告诉 BBC 新闻，这个男孩现在快 15 岁了，身体状况良好，没有出现镰状细胞性贫血的症状。 他没有任何症状，也不需要住院。 但目前还没有完全康复的问题。 该疗法的有效性将通过对其他患者的进一步研究和测试来证实。
牛津大学的黛博拉吉尔博士坚信，法国专家进行的手术是一项伟大的成就，也是有效治疗镰状细胞性贫血的机会。